Cхвалили революційний метод лікування захворювань крові

Велика Британія першою в світі схвалила генну терапію для лікування серповидноклітинної анемії та β-таласемії у пацієнтів віком від 12 років.

Про це повідомило Агентство з регулювання лікарських засобів і медичної продукції Великої Британії (MHRA).

Що треба знати про цей вид лікування

Серповидноклітинна анемія та β-таласемія – це генетичні захворювання, які виникли унаслідок наявності помилок в генах гемоглобіну, який використовують еритроцити для перенесення кисню по тілу.

І серповидноклітинна анемія, і β-таласемія є тяжкими захворюваннями, вони прогресують упродовж життя, і в деяких випадках можуть закінчуватись летально,
– сказав директор MHRA Джуліан Біч.

Для лікування цих захворювань схвалили препарат Casgevy. Він неначе "редагує" ген, який спричиняє ці недуги.

Важливо! Таким чином, Casgevy став першим у світі ліцензованим препаратом, який використовує інструмент редагування генів. У 2020 році його винахідників було відзначено Нобелівською премією.

Більше про дію препарату

Під час клінічних випробувань учені встановили, що Casgevy здатний відновлювати здорове вироблення гемоглобіну у більшості учасників із серповидноклітинною анемією та трансфузійно-залежною β-таласемією, полегшуючи симптоми хвороби.

Зазначають, що під час випробувань також не було виявлено жодних серйозних побічних дій, тобто ліки є безпечними для людей.

Чому це важливо

Спеціалісти, які працюють над вивченням генетичних хвороб, сподіваються, що застосування цього препарату позбавить людей із цими захворюваннями потреби робити пересадки кісткового мозку.

Адже до цього, ці трансплантації були єдиним лікуванням, навіть при тому, що організм міг відторгнути донорський кістковий мозок. Також ці пацієнти потребують переливання крові для лікування анемії.

Важливо! Цей матеріал має винятково загальноінформаційний характер і не може бути основою для встановлення діагнозу або медичних висновків. Публікації на сайті засновані на останніх актуальних і науково обґрунтованих дослідженнях у сфері медицини. Але якщо Вам потрібні встановлення діагнозу або медична консультація, обов’язково зверніться до лікаря.

Джерело: health.24tv.ua